Méthodes

Des recommandations sont formulées pour un ensemble minimum d'éléments qui devraient être abordés et inclus dans les plans d'action pour les essais cliniques. L'enregistrement des essais, les protocoles et les plans d'analyse statistique sont d'une importance cruciale pour garantir un rapport approprié des essais cliniques.

La conception adaptative des essais a été proposée comme moyen d'accroître l'efficacité des essais cliniques randomisés, ce qui pourrait profiter aux participants aux essais et aux futurs patients tout en réduisant les coûts et en augmentant la probabilité de trouver un véritable avantage, s'il en existe un, à la thérapie étudiée.

L'objectif de l'étude était d'exposer les principales considérations pour les lecteurs cliniques généraux lors de l'évaluation critique des publications sur les essais de plate-forme et pour les chercheurs lors de la conception de ces types d'essais cliniques.

Dans cette revue, nous décrivons, à l'aide d'une série d'exemples tirés d'ECR d'équivalence et de non-infériorité/supériorité, les principales différences et les aspects méthodologiques de ces trois types d'ECR.

Ce document est un guide pratique sur les éléments essentiels de l'analyse statistique et du compte rendu des essais cliniques randomisés, y compris les controverses statistiques dans le compte rendu et l'interprétation, les principes fondamentaux de la conception des essais, et les défis statistiques dans la conception et le suivi.